La société de biotechnologie Alector annonce des données prometteuses dans une étude sur le traitement FTD-GRN

Alector a administré le premier participant à un essai clinique pivot de phase 3 évaluant l'efficacité de sa thérapie expérimentale AL001, un anticorps monoclonal recombinant humain conçu pour le traitement de la DFT causée par des mutations du gène de la progranuline (GRN).

La société de biotechnologie basée en Californie a récemment annoncé les données préliminaires de ses études initiales sur le traitement, qui est conçu pour moduler la protéine progranuline, un régulateur clé de l'activité immunitaire dans le cerveau. Les mutations du gène GRN, qui régule la protéine, sont l'une des causes les plus fréquentes de DFT héréditaire.

AL001 a montré des "résultats encourageants" de la phase 1b et des études de phase 2 en cours. Le traitement est généralement sûr, bien toléré et a entraîné une restauration soutenue des taux plasmatiques de progranuline chez tous les participants FTD-GRN à des niveaux normaux.

"Nous continuons à découvrir et à développer des thérapies dans la poursuite de notre objectif d'éradiquer les maladies neurodégénératives", a déclaré Arnon Rosenthal, Ph.D., co-fondateur et PDG d'Alector, dans un communiqué de presse. « Les résultats encourageants des études de phase 1b et de phase 2 d'AL001 représentent des progrès substantiels. Avec le lancement rapide d'un essai pivot de phase 3, nous espérons que ce n'est qu'une question de temps avant qu'AL001 ne devienne la première option de traitement pour les personnes vivant avec cette maladie dévastatrice.

Alector prévoit de recruter jusqu'à 180 participants sur environ 50 sites à travers le monde pour la phase 3 de son étude clinique, intitulée INFRONT-3. La Food and Drug Administration (FTD) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin à Alector pour la poursuite du développement de AL001 en août 2018.

Cliquez ici pour lire le communiqué de presse, qui comprend plus de détails sur l'essai clinique et ses résultats préliminaires.

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