AFTD ogłosiło niedawno nowe nagrody wspierające badania mające na celu postęp w nauce o FTD i, miejmy nadzieję, przyspieszenie przyszłości wolnej od tej choroby.

Od 2007 roku AFTD i Alzheimer's Drug Discovery Foundation współpracują w celu finansowania: Przyspieszenie odkrywania leków w FTD program grantowy, który wspiera badania przedkliniczne nad obiecującymi nowymi lub zmienionymi lekami do leczenia FTD. Laureatami nagród Accelerating Drug Discovery for FTD za rok 2020 są dr Wen-Hsuan Chang i dr Anna Orr.

Dr Chang, dyrektor ds. badań w AcuraStem Incorporated, kalifornijskiej firmie biotechnologicznej, przetestuje, czy blokowanie określonego enzymu zwiększy klirens uszkodzonych lub zniekształconych białek, takich jak tau i TDP-43, aby zapobiec ich kumulując się i potencjalnie powodując FTD. Tymczasem dr Orr, adiunkt neurologii na Uniwersytecie Cornell, będzie pracować nad udoskonaleniem grupy związków opracowanych przez jej zespół, które blokują wolne rodniki, które mogą powodować akumulację białek i zapalenie w komórkach mózgowych – jest to potencjalnie obiecujące nowe podejście do leczenia FTD .

AFTD przyznało również trzy nagrody na lata 2021–2023 Stypendia podoktorskie w Holloway. Odbiorcami są Daniel Okobi, lekarz medycyny z UCLA; dr Hijai Regina Shin z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Berkeley; i Matthew Nolan, doktor, ze szpitala Massachusetts General Hospital.

Doktor Okobi (na zdjęciu powyżej) użyje miniaturowych mikroskopów wszczepionych do mózgów myszy z mutacją związaną z FTD, aby obrazować ścieżki mózgowe zwierząt, co umożliwi mu wykrycie subtelnych nieprawidłowości stanowiących najwcześniejsze oznaki procesu chorobowego FTD. Opierając się na pracach przeprowadzonych przez byłego pracownika podoktorskiego AFTD, dr Ming-Yuan Su, dr Shin opracuje strategie rozwoju leków, które przywrócą normalne funkcjonowanie lizosomów w organizmie C9orf72-powiązane FTD. Na koniec dr Nolan wykorzysta edycję genów, komórki macierzyste i modele zwierzęce, aby pogłębić naszą wiedzę na temat roli białek wiążących RNA w FTD oraz starać się zidentyfikować i ocenić nowe leki jako potencjalne metody leczenia FTD związanego z TDP-43.

Od ponad dziesięciu lat stypendia podoktorskie AFTD finansują kolejne pokolenie badaczy FTD w krytycznej końcowej fazie ich szkolenia. Dzięki hojnemu wsparciu z Funduszu Rodzinnego Holloway, założonego na początku tego roku przez członkinię zarządu AFTD Kristin Holloway, AFTD zaktualizowało i rozszerzyło ten program, demonstrując nasze zaangażowanie w utrzymanie bazy obiecujących śledczych na początku kariery.