A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, pela primeira vez, aprovou totalmente um medicamento que retarda a progressão da doença de Alzheimer.

A droga, lecanemab, será comercializada sob o nome Leqembi. Foi desenvolvido pela Biogen e pela Eisai, empresas farmacêuticas sediadas nos EUA e no Japão, respectivamente, e, após sua aprovação em 6 de julho, estará disponível para pessoas com diagnóstico de comprometimento cognitivo leve (MCI) ou demência leve devido ao mal de Alzheimer. (doença de Alzheimer em estágio inicial).

Embora as pessoas diagnosticadas com FTD não sejam elegíveis para uma prescrição de Leqembi, a AFTD considera a aprovação do medicamento um sinal positivo para o desenvolvimento de medicamentos para FTD. “Qualquer tratamento aprovado pela FDA para demência atrai mais investimentos da indústria em pesquisa de demência em geral – e possivelmente pesquisa FTD especificamente”, disse AFTD Medical Advisory Council Presidente Bradford C. Dickerson, MD.

“Embora este medicamento não seja útil como tratamento para FTD, o fato de que a aprovação regulatória total foi concedida a um tratamento que retarda a progressão de uma doença neurodegenerativa oferece uma enorme esperança para avanços futuros em FTD”, continuou o Dr. Dickerson.

Recebeu Aprovação Acelerada em Janeiro

Leqembi recebeu inicialmente aprovação acelerada do FDA em janeiro com base em evidências de que a droga remove beta-amilóide, um biomarcador para a doença de Alzheimer. Em um ensaio clínico de fase 3, conduzido em quase 1.800 participantes, a progressão da doença diminuiu 27% em pessoas com Alzheimer que receberam injeção de Leqembi, em comparação com um grupo de controle que recebeu um placebo.

Uma lei federal de 2012 permite que o FDA conceda “aprovação acelerada” com base em parâmetros substitutos para medicamentos que tratam condições graves em que há uma necessidade médica significativa não atendida. Pontos finais substitutos, ou biomarcadores, são sinais mensuráveis de uma doença que se acredita predizer o impacto de um medicamento nos sinais, sintomas, funcionamento ou sobrevivência de uma pessoa, mas não são medidas diretas do funcionamento clínico.

O uso de endpoints substitutos significa que um medicamento pode ser aprovado muito mais rapidamente do que a necessidade de esperar por um benefício clínico claro, como uma redução nos sintomas. Após a aprovação acelerada, as empresas farmacêuticas são obrigadas a continuar estudando o medicamento por meio de ensaios clínicos e, se os ensaios confirmatórios não demonstrarem benefício clínico, a aprovação pode ser rescindida.

Na semana passada, Leqembi recebeu aprovação total do FDA, com base em dados adicionais que sugerem benefícios clínicos.

“Melhor Qualidade de Vida” – Mas Possíveis Riscos

Leqembi não é uma cura para a doença de Alzheimer, mas pode permitir que as pessoas que vivem com a doença mantenham as atividades da vida diária por vários meses a mais do que seriam capazes de outra forma. “Em termos do mundo real, isso provavelmente significa mais tempo para o paciente viver de forma independente, aproveitando seus hobbies, seus amigos e tendo uma melhor qualidade de vida”, Donna Wilcock, reitora assistente de biomedicina da Universidade de Kentucky, disse à NBC News.

O uso de Leqembi traz riscos. O mesmo estudo de fase 3 mostrou que quase 13% dos participantes que receberam Leqembi apresentaram inchaço cerebral (em comparação com menos de 2% do grupo de controle) e 17% sofreram hemorragias cerebrais (em comparação com 9% do grupo de controle).

Três mortes de participantes foram relatadas durante o julgamento, embora não esteja claro se Leqembi foi o responsável direto. No entanto, o FDA exigirá que Leqembi tenha uma etiqueta de “caixa preta” – sua etiqueta de advertência mais séria – declarando, entre outras coisas, que “foram observadas hemorragias intracerebrais graves, algumas das quais fatais”.

Comparando Leqembi com Adulhelm

Em 2021, um medicamento para Alzheimer chamado Aduhelm, também produzido pela Biogen e Eisai, foi – de forma controversa, devido a questões sobre sua eficácia, efeitos colaterais e custo – concedida aprovação acelerada pela FDA. O ensaio confirmatório necessário para explorar ainda mais o potencial benefício clínico de Aduhelm começou em junho de 2022; os resultados são esperados em 2026.

Ambos Leqembi e Aduhelm foram desenvolvidos pela Biogen e Eisai e são tratamentos de anticorpos monoclonais que reduzem a patologia dos depósitos de beta-amilóide. Ambos carregam um risco de risco de efeitos colaterais, incluindo anormalidades de imagem relacionadas à amiloide (ARIA) – inchaço cerebral ou sangramento cerebral – embora algumas evidências sugiram que Leqembi pode ser mais seguro. Leqembi, no entanto, é um pouco menos caro ($26.500 por ano em comparação com $28.000 de Aduhelm).

Embora o Medicare cubra apenas o Aduhlem para pessoas que o recebem como parte de um ensaio clínico, os Centros de Serviços Medicare e Medicaid concordaram em expandir sua cobertura, portanto, espera-se que Leqembi seja coberto pela maioria dos beneficiários qualificados do Medicare nos EUA.