Den 8 och 9 december 2021 höll AFTD sitt halvårsmöte för FTD Treatment Study Group (FTSG). Det här mötet – utformat för att påskynda utvecklingen av effektiva behandlingar för FTD-störningar genom att skapa ett pre-konkurrensutrymme där företag kommer att vara villiga att arbeta tillsammans – sammankallade nästan 200 representanter från akademisk forskning, biofarmaka, opinionsbildningsorganisationer och statliga myndigheter.

FTSG är ett möte endast för inbjudan, som samlar experter från hela fältet för att ta itu med akuta FTD-forskningsbehov. Evenemanget 2021 hölls både personligen i Silver Spring, Maryland, och online via livestream. FTSG gjorde det möjligt för forskare att erbjuda insikter från sitt eget arbete och i samarbete brainstorma om sätt att säkerställa framgången för framtida kliniska prövningar.

Mötet leddes av vetenskapliga ledare Adam Boxer, MD, PhD, vid University of California, San Francisco; Michael Gold, MS, MD, från AbbVie, Inc.; och Howard Feldman, MD, vid University of California, San Diego. AFTD Senior Director of Scientific Initiatives Penny Dacks, PhD, och AFTD Director of Research and Grants Debra Niehoff, PhD, organiserade evenemanget i samarbete med medordförandena.

Momentum inom FTD-forskningen håller på att byggas upp. Efter det första AFTD-ledda FTSG-mötet för mer än ett decennium sedan, 2011, drog ledande experter slutsatsen att forskningen hade avancerat till där forskare kunde börja utveckla FTD-terapier. Idag investerar flera biopharmaföretag i aktiva kliniska prövningar för potentiella behandlingar. Vid FTSG 2021 presenterade sex biopharmaföretag sin design för prövningar som aktivt rekryterar FTD-deltagare. Fler är vid horisonten.

Mer än 30 mötesdeltagare höll presentationer vid FTSG 2021. Sessioner fokuserade på lovande terapier, utveckling av mer deltagarvänliga och effektiva kliniska prövningar och sätt att rapportera och dela resultat från kliniska prövningar.

Representanter från National Institutes of Health (NIH) och US Food and Drug Administration (FDA) deltog, inklusive Billy Dunn, MD, chef för FDA:s kontor för neurovetenskap.

Under mötet kunde forskarna höra den levande upplevelsen av de som drabbats av FTD, via direkta vittnesmål från förespråkare, presentationer av enkätdata från FTD Disorders Registry och information från AFTD:s Frontotemporal Degeneration: A Voice of the Patient Report, som sammanfattade vårt möte i mars 2021 med externt ledd patientfokuserad läkemedelsutveckling.

Forskare diskuterade sätt att utvärdera effekten av potentiella behandlingar. De pratade också om sätt att göra deltagande i forskning lättare för personer som diagnostiserats och deras familjer – till exempel genom att bättre kommunicera med dem och bättre hjälpa dem att väga fördelarna med att delta i försök mot eventuella risker.

Deltagarna diskuterade också vikten av att dela forskningsresultat, både för att främja vetenskapen om FTD och för att påskynda vägen till att göra effektiva behandlingar till verklighet. "Datadelningsavtal bör göras i början, inte i slutet" av kliniska prövningar, sade Dr. Feldman. Deltagarna var överens om att dela data från kliniska prövningar skulle maximera effekten, samtidigt som man bättre respekterar den tid och energi som forskningsdeltagarna ägnar åt dem.

"2021 års FTD Treatment Study Group-möte visade oss att hopp finns i horisonten för godkända behandlingar," sa Dr Dacks. "Att leverera på det kommer att ta oss alla att arbeta tillsammans, från sjukvårdspersonal, akademiska forskare, biofarmakaledare, regulatoriska experter och finansiärer till förespråkare och människor och familjer med levd erfarenhet av FTD."

Nya terapier för FTD kan skapas endast genom deltagande av personer som har levt erfarenhet av FTD. Som ett viktigt sätt att främja denna forskning uppmuntrar AFTD alla med levnadserfarenhet – diagnostiserade personer, vårdgivare och familjemedlemmar – att gå med i FTD Disorders Registry. Att gå med i registret kan förena dig med möjligheter till deltagande i klinisk forskning och kommer att tillåta dig att behålla din integritet samtidigt som du delar insikter för att främja förståelsen av FTD. Besök FTDRegistry.org att lära sig mer.