AFTD rozmawiała niedawno z dyrektor naczelną AviadoBio Lisą Deschamps na temat pracy jej kolegów nad opracowaniem protokołu terapeutycznego i leczenia ukierunkowanego na FTD.

*Odpowiedzi zostały zredagowane ze względu na przejrzystość i długość.

 

Czy możesz podzielić się informacjami na temat podejścia AviadoBio do opracowania terapii skoncentrowanej na FTD?

Jesteśmy firmą farmaceutyczną i dostawczą skupioną na rozwiązywaniu kluczowych wyzwań w obszarach terapeutycznych o znaczących niezaspokojonych potrzebach. Naszą misją jest opracowywanie i dostarczanie transformacyjnej terapii genowej w leczeniu schorzeń neurologicznych, począwszy od FTD i ALS. Wiemy, że dostarczanie leków stanowi barierę w leczeniu chorób ośrodkowego układu nerwowego (OUN), dlatego nasze podejście polega na wykorzystaniu tego, co wiemy i czego się nauczyliśmy – i nadal się uczymy – i robić to lepiej. W tym przypadku wiemy dużo na temat stosowania technologii wirusów związanych z adenowirusami (AAV) w chorobach OUN i łączymy ją z nowatorskim podejściem do dostarczania.

Stosując zastrzyki domiąższowe, będziemy w stanie dostarczyć bardzo małe dawki naszego leku bezpośrednio do mózgu i być bardzo ukierunkowane na dotknięte obszary, co, mamy nadzieję, przełoży się na maksymalne korzyści terapeutyczne przy jednoczesnym opanowaniu wszelkich negatywnych wskazań dotyczących bezpieczeństwa. Znalezienie właściwej równowagi jest niezwykle istotne i kluczowym wyzwaniem było zrozumienie, w jaki sposób najlepiej przekroczyć barierę krew-mózg i dostarczać leki ogólnoustrojowo.

Wiemy, że choroba zaczyna się bardziej ogniskowo, ale w miarę postępu i pojawienia się większej liczby objawów FTD nabiera bardziej globalnego charakteru. Mamy nadzieję, że udając się bezpośrednio do mózgu, a konkretnie do wzgórza, które jest centralnym węzłem przekaźnikowym prowadzącym do mózgu, uda się uzyskać szeroką dystrybucję kory mózgowej do wszystkich obszarów mózgu, które nie tylko na początku, ale także z biegiem czasu ulegają uszkodzeniu. dotknięty chorobą.

Obecnie nasz główny program skupia się na monogenowej formie FTD, u której występuje odmiana w postaci FTD GRN gen, który naszym zdaniem – na podstawie aktualnej literatury – stanowi około 10% wszystkich zdiagnozowanych osób. Ponadto nawet połowa osób w tej grupie ma historię występowania tej choroby w rodzinie, podczas gdy u innych nie występuje żadna znana historia – dlatego ważne jest również, aby dowiedzieć się, w jaki sposób możemy wdrożyć badania genetyczne, aby wcześniej identyfikować osoby dotknięte chorobą i opracować sposoby leczenia. aktywnie monitorować wiek ludzi pod kątem wczesnych objawów chorób związanych z OUN.

Uwaga AFTD: Niezależnie od tego, czy masz historię FTD osobistą lub rodzinną, czy też błędna diagnoza w przeszłości mogła ją maskować, AFTD zdecydowanie zaleca rozważenie poradnictwa genetycznego jako pierwszego kroku w celu uzyskania odpowiedzi na pytania dotyczące Twojego statusu genetycznego.

Doradca genetyczny może ocenić prawdopodobieństwo, że choroba Twoja lub Twojej rodziny ma podłoże genetyczne i może pomóc Ci przemyśleć korzyści i ryzyko związane z badaniami genetycznymi oraz sposoby rozmowy z członkami rodziny na temat badań genetycznych, obaw związanych z prywatnością i nie tylko. W przypadku osób zainteresowanych badaniami genetycznymi doradca genetyczny omówi ryzyko i korzyści związane z badaniami oraz wskaże konkretny test, który zapewni możliwie najdokładniejsze wyniki. Aby uzyskać więcej informacji na temat poradnictwa genetycznego, kliknij Tutaj.

Co inspiruje Ciebie i Twoich współpracowników do pracy w obszarze FTD i chorób neurodegeneracyjnych?

AviadoBio ma zespół prawie 60 osób skupionych wokół tej wspólnej przyczyny leczenia osób cierpiących na choroby OUN, szczególnie począwszy od neurodegeneracji. Na pokładzie mamy neurologów i neurochirurgów o głębokim potencjale naukowym i zainteresowaniach. Siłą napędową jest jednak spojrzenie na obszary terapeutyczne i rozważenie tych, które nadal mają tak znaczące niezaspokojone potrzeby, a choroby OUN – zwłaszcza choroby neurodegeneracyjne – po prostu wołają o rozwiązania.

W każdej firmie biofarmaceutycznej szukasz niezaspokojonych potrzeb i obszarów, w których możesz przyczynić się do transformacji opieki – obszar neurodegeneracyjny jest z pewnością jednym z największych. Łącząc możliwości i wiedzę członków zespołu AviadoBio z istniejącą ogromną niezaspokojoną potrzebą, naszym celem jest wykorzystanie rzeczy, które znamy i znalezienie innego sposobu, aby to zrobić, abyśmy mogli szybko i sprawnie pracować na rzecz osób dotkniętych chorobami takimi jak FTD, gdzie obecnie nie ma leczenia.

Jak masz nadzieję, czego ludzie dowiedzą się i zrozumieją na temat FTD?

Pracując z grupami takimi jak AFTD i całą społecznością, każdego dnia uczymy się czegoś nowego. Słyszałem od wielu rodzin, że objawy FTD – które tak często zostają błędnie zdiagnozowane – często zaczynają się od zmian w zachowaniu lub w sposób, którego nie kojarzy się z demencją. Dowiadujemy się również, że objawy te mogą występować przez bardzo długi czas przed diagnozą, a czas ucieka, co, jak wiemy, jest niekorzystne w przypadku neurodegeneracji. Myślę, że to jedne z najważniejszych kwestii, którymi musimy się zająć i o których powinniśmy edukować ludzi. Wszyscy musimy być bardziej świadomi wczesnych sygnałów ostrzegawczych i zrozumieć, że może istnieć medyczna przyczyna tego, co się dzieje.

Po pierwsze, musimy edukować ludzi na temat tego, jak naprawdę wygląda ta choroba, ale potem musimy także pomyśleć o naszych praktykach medycznych. Jeśli weźmiesz pod uwagę przeciętne osoby w wieku 40–50 lat, istniałyby normalne protokoły opieki proaktywnej lub zapobiegawczej, w ramach których lekarze są w stanie zidentyfikować problemy lub choroby, zanim pojawią się objawy – podobnie jak mammografia lub kolonoskopia. W przypadku neurodegeneracji obecnie nie wykonuje się żadnych badań, dopóki u danej osoby nie wystąpią objawy.

Jeśli pomyślimy o takich rzeczach, jak reforma polityki i wszystko, co niezbędne do prawdziwej transformacji opieki, będzie potrzeba wielu dyscyplin i zainteresowanych stron – z pewnością firmy biofarmaceutyczne są częścią tego równania – zjednoczenia się, aby edukować nie tylko o chorobie, ale także o tym, jak sobie z nią radzić. może skutecznie coś zmienić i leczyć. 

W tym roku AFTD koncentruje się na tym, aby każda historia FTD się liczyła. Jak myślisz, dlaczego ważne jest, aby ludzie dzielili się swoimi historiami?

Siła głosów osób żyjących i zmagających się z tymi chorobami jest tak wielka, że my, zainteresowane strony, wspólnie musimy zapewnić platformę, dzięki której ludzie będą mogli łączyć się, dzielić, edukować i, co najważniejsze, wspierać się nawzajem. W ostatecznym rozrachunku tak naprawdę chodzi o powiązania, jakie ludzie nawiązują, które naprawdę wzmocnią edukację i świadomość. W przypadku rodzin, z którymi rozmawialiśmy, ich pasja w dużej mierze wynika z możliwości opowiadania innym ludziom o swoich doświadczeniach i edukowania innych na temat objawów, mechanizmów radzenia sobie i sposobów, w jakie nauczyli się żyć pełnią życia, dopóki nie pojawią się dostępne terapie.

Myślę, że siła powiązań między ludźmi jest niezwykle istotna. Wspólnie musimy zastanowić się, w jaki sposób możemy wesprzeć osoby dotknięte tą chorobą – uczymy się tego każdego dnia – i niezwykle ważne jest, aby usłyszeć, czego rodziny potrzebują w związku z tą chorobą. Jest w tym dla nas siła, gdy myślimy o prowadzeniu badań klinicznych i kontynuowaniu naszego rozwoju.

Jakie są Twoje nadzieje lub wizje dotyczące przyszłości FTD i krajobrazu chorób neurodegeneracyjnych?

Mam nadzieję, że ostatecznie znajdziemy sposoby na zapewnienie [osobom, u których zdiagnozowano choroby] terapii, które będą transformacyjne, a nie tylko łagodzą objawy. Chociaż w niektórych obszarach, takich jak FTD, nie ma jeszcze nawet leczenia objawowego, więc każda szansa na poprawę samopoczucia jest dobra. Mam nadzieję, że trafimy do świata, w którym ludzie nie czują się bezradni i gdzie mamy ustalone praktyki lekarskie w zakresie chorób neurodegeneracyjnych, które potrafią wcześnie wykryć oznaki i objawy. Mam nadzieję, że naprawdę zrozumiemy choroby od wewnątrz i na zewnątrz, abyśmy wiedzieli, gdzie szukać i mogli zapewnić odpowiednie narzędzia do diagnozy oraz abyśmy mogli rozpocząć leczenie choroby, zanim w ogóle się zacznie, lub – co jest ostatecznym celem – możemy im zapobiec lub je wyeliminować choroby.

Wreszcie mam nadzieję, że żyjemy w świecie, w którym wszyscy, jako interdyscyplinarni interesariusze, spotykamy się, aby współpracować nad rozwiązaniami, ponieważ nikt z nas nie jest w stanie zrobić tego sam. Naprawdę potrzebujemy współpracy. Jak inaczej wyglądałby rozwój terapeutyczny, gdybyśmy wszyscy zjednoczyli się i próbowali działać lepiej w imieniu ludzi, którym staramy się służyć?

 

AFTD jest szczerze wdzięczne za wsparcie AviadoBio dla Konferencji Edukacyjnej 2023 jako sponsora na poziomie Złotym. Możesz teraz oglądać nagrane sesje tegorocznej imprezy na AFTD Youtube kanał.