AviadoBio annoncé le 15 avril que le premier participant a été traité dans son essai de phase 1/2 ASPIRE-FTD évaluant la thérapie génique AVB-101 comme intervention pour FTD-GRN.

« Il existe un besoin crucial de nouveaux traitements pour les personnes vivant avec FTD-GRN », a déclaré le médecin-chef d'AviadoBio, David Cooper, MD. « Le manque de traitements efficaces de fond rend ce diagnostic particulièrement difficile pour les patients et leurs familles qui ne disposent actuellement d'aucune option de traitement pour cette maladie dévastatrice et évolutive. Le traitement du premier patient dans l'étude ASPIRE-FTD marque une étape importante dans la compréhension du potentiel de l'AVB-101, qui s'est déjà révélé prometteur dans les études précliniques.

La NRG Le gène contient des instructions pour produire une protéine appelée progranuline, qui joue un rôle crucial dans la survie cellulaire et dans la régulation de l'inflammation. Variations héritées dans ce gène peut entraîner une diminution de la production de progranuline, conduisant éventuellement à une accumulation anormale d'une protéine, généralement le TDP-43, dans le cerveau, liée au développement du FTD.

AVB-101 est une thérapie génique qui vise à délivrer une copie fonctionnelle du NRG gène pour restaurer la production de progranuline dans les zones cérébrales affectées. Le traitement est administré au moyen d'une procédure unique et mini-invasive qui administre la copie du gène directement au thalamus du cerveau, qui joue un rôle essentiel dans diverses fonctions cérébrales et possède de nombreuses connexions avec d'autres régions du cerveau. AviadoBio note que cette méthode a été utilisée pour traverser la barrière hémato-encéphalique de manière plus sûre et plus efficace tout en minimisant la dose nécessaire.

« AviadoBio s'engage à proposer un traitement de thérapie génique innovant pour le FTD-GRN, et ce moment marque une étape importante pour la communauté FTD et notre entreprise », a déclaré Lisa Deschamps, PDG d'AviadoBio. « Nous sommes reconnaissants du dévouement des chercheurs cliniques d'ASPIRE-FTD qui étudient AVB-101 et extrêmement reconnaissants envers les familles qui participent aux essais cliniques pour de nouvelles options de traitement qui pourraient changer l'avenir des générations de familles vivant avec FTD-GRN.
La FDA AVB-101 approuvé pour les essais cliniques aux États-Unis en novembre 2023 et a obtenu la désignation Fast Track le même mois. Le processus Fast Track facilite le développement et accélère le processus d’examen de nouveaux médicaments qui traitent des maladies graves et répondent à un besoin non satisfait – dans ce cas, le besoin de traitements FTD. Des sites sont actuellement ouverts en Pologne, en Espagne et aux Pays-Bas, et des sites aux États-Unis et dans d'autres pays sont attendus prochainement.

Plusieurs sociétés mènent actuellement des essais cliniques évaluant les interventions pour différentes formes de FTD, par exemple Passage Bio l'annonce des données prometteuses de son propre essai de phase 1/2 pour une thérapie génique ciblant FTD-GRN et l'annonce par transposon des résultats intermédiaires de son essai de phase 2 pour son médicament ciblant une forme génétique spécifique de la SLA-FTD. Des essais supplémentaires sur la FTD génétique sont disponibles sur le Page Études à la recherche de participants du site de l'AFTD.

Êtes-vous intéressé à participer à la recherche? Outre les essais cliniques, il existe de nombreuses façons de participer, comme les études longitudinales, Registre des troubles FTD, et don de cerveau.