Equipo de investigación de la AFTD: un año en revisión

2024 ha sido un año lleno de esperanzas para FTD Research y también ha sido un año emocionante para el equipo de investigación de AFTD. No es fácil resumir todo lo que se ha logrado en un año, ¡pero hemos incluido algunos puntos destacados interesantes!
Este año, el equipo de la AFTD dio la bienvenida a dos nuevos miembros del personal: la Dra. Nicole Bjorklund como Directora de Investigación y Subvenciones y la Dra. Kate Still como la primera Gerente de Difusión de Investigación de la AFTD. Después de casi una década y una enorme cantidad de trabajo para promover la innovación en la ciencia de la FTD, la Dra. Debra Niehoff se jubiló como Directora de Investigación y Subvenciones de la AFTD.
El equipo de investigación de AFTD y el resto de AFTD están Guiados por nuestro Plan Estratégico actualLa financiación que proporcionamos es fundamental, pero es solo un componente de nuestra estrategia. Queremos atraer y retener talento y financiación en el campo de la FTD, empoderar a una comunidad informada y activa de participantes y socios de investigación, facilitar que los innovadores y las empresas apliquen sus recursos a las necesidades de la FTD, crear una comunidad de investigadores de la FTD y desarrollar herramientas que faciliten la investigación de la FTD.
El primer objetivo estratégico de investigación es Fomentar una comunidad global y diversa de investigadores científicos centrados en FTDLa AFTD tiene varias iniciativas enfocadas en galvanizar a la comunidad central de investigadores, defensores y otras personas comprometidas con el progreso científico de la DFT. Además de crear oportunidades para la tutoría de investigación de la DFT y la conexión entre investigadores de la DFT, la AFTD patrocinó, presentó y organizó reuniones como parte de la Conferencia Internacional de 2024 para la DFT. Una de esas reuniones convocó a investigadores experimentados de la DFT con el Becarios AFTD Holloway, una beca que fue posible gracias al apoyo del Holloway Family Fund. En 2024, la AFTD también patrocinó y asistió a conferencias para organizaciones que trabajan en DFT y trastornos relacionados, incluida la Cumbre de la comunidad de ELA genética y DFT de End the Legacy y el Simposio de investigación internacional Cure PSP.
El segundo objetivo es Ampliar, informar y empoderar una comunidad preparada para la investigación.El equipo de investigación de AFTD trabaja para garantizar que las personas puedan tomar decisiones informadas sobre la ciencia de la DFT. En 2024, estas iniciativas incluyeron seminarios web presentados en colaboración con el Registro de Trastornos de DFT. Los recursos científicos también incluyeron sesiones científicas en el Conferencia anual de educación de la AFTD de mayo de 2024En asociación con el Centro de DFT de la Universidad de Pensilvania, AFTD colaboró en el primer Instituto de aprendizaje de investigación clínica de DFT, un taller virtual de un día diseñado para empoderar a las personas afectadas por DFT con conocimientos sobre investigación clínica. El equipo de investigación también desarrolló Varios recursos relacionados con la genética de la FTD, incluido un nuevo recurso sobre Terapia génica y FTD.
El equipo de investigación de la AFTD trabaja para garantizar que los interesados en la investigación comprendan los valores, las prioridades y las preocupaciones de las personas afectadas por la DFT. En 2024, la AFTD organizó el primer Panel Asesor de la Industria, donde los miembros de la comunidad compartieron sus experiencias con empresas que trabajan en ensayos clínicos de DFT. En 2024, la AFTD también llevó experiencias personales con la DFT a audiencias profesionales a través de la participación en grupos de trabajo, presentaciones en conferencias científicas y una publicación sobre La necesidad de una mayor diversidad en la investigación sobre FTD.

Becarios AFTD Holloway
El tercer objetivo estratégico es Desarrollar o fortalecer las herramientas y los recursos necesarios para que la investigación sobre FTD tenga éxitoEn enero se lanzaron nuevos proyectos con el apoyo de las nuevas becas de la AFTD para herramientas de evaluación digital para FTD y ELA. Este programa único promueve el desarrollo de herramientas digitales con una amplia aplicabilidad en todo el espectro de FTD y ELA. En 2024, Registro de trastornos FTD, cofundada por AFTD y el Proyecto Bluefield para curar la demencia frontotemporal, anunció el lanzamiento oficial de una plataforma mejorada. Esta base de datos integral facilitará el reclutamiento global necesario para los ensayos clínicos de enfermedades raras, además de servir como portal para una comunidad global de investigadores.
Un desafío importante en el desarrollo de tratamientos es la experiencia, el consenso y la validación de herramientas para realizar ensayos clínicos para probar si un tratamiento es seguro y eficaz. En 2024, la AFTD organizó el segundo congreso anual Mesa redonda de investigación de FTD para ayudar al campo a superar los desafíos compartidos en el desarrollo de fármacos y los ensayos clínicos. Guiada por las prioridades compartidas de 15 empresas biofarmacéuticas miembros, expertos en reglamentación de la FDA y la EMA, líderes de investigación académica, organizaciones sin fines de lucro, defensores y personas directamente afectadas por la DFT, la Mesa Redonda de 2024 se centró en la disponibilidad de biomarcadores validados para ensayos clínicos, así como en estrategias para identificar a los participantes y cuantificar si un tratamiento ha tenido un cambio significativo. Esta conferencia se basó en los conocimientos sobre los biomarcadores de la DFT obtenidos a través de la Cumbre de Holloway de noviembre de 2023.
La AFTD también organizó un taller sobre cómo se podría diseñar un ensayo clínico para probar un tratamiento preventivo para la DFT y/o la ELA causada por la variante genética C9orf72, con liderazgo colaborativo de expertos en DFT y ELA, apoyo de la Asociación de ELA y participación de ambos campos de investigación clínica, expertos regulatorios de la FDA y personas con experiencia vivida de C9-FTD y C9-ELA.
El objetivo estratégico final de la investigación es Acelerar y ampliar los enfoques de investigación para abordar las necesidades no satisfechas en la investigación sobre FTD.El equipo de investigación de la AFTD dedicó tiempo en 2024 a trabajar en proyectos para alinear a los expertos en DFT en los desafíos clave para el diagnóstico y el tratamiento. En toda la cartera de subvenciones de la AFTD, 31 proyectos de investigación están en curso y se están administrando activamente. Estos estudios abarcan desde la investigación básica hasta los ensayos clínicos para mejorar la calidad de vida de las personas que viven con DFT. Están en marcha numerosos ciclos de subvenciones de investigación y esperamos otorgar varios estudios nuevos y prometedores en el próximo año. Como la DFT se encuentra en la intersección de la ELA, la enfermedad de Alzheimer y la enfermedad de Parkinson, la AFTD trabaja para influir en las prioridades en la investigación neurodegenerativa, incluida la colaboración con otros grupos de defensa, la asistencia y presentación en conferencias sobre trastornos relacionados y las conversaciones con el gobierno y los organismos de financiación sobre las necesidades de la DFT. Por ejemplo, la Dra. Penny Dacks fue invitada en nombre de la AFTD como uno de los cuatro expertos para brindar información sobre formas de demencia distintas del Alzheimer a un comité designado por el Congreso. Revisión de las prioridades de investigación sobre la demenciaLa AFTD también se ha asociado con el NIH, compañías biofarmacéuticas y otras organizaciones sin fines de lucro para apoyar el Programa Accelerating Medicines Partnership® en Esclerosis Lateral Amiotrófica (AMP® ALS) para asegurarse de que las soluciones científicas para la ELA se desarrollen con el entendimiento de las necesidades de las personas. conjuntamente en riesgo y/o experimentando FTD.
De cara al año 2025, mientras la AFTD trabaja en un nuevo Plan Estratégico que guiará las prioridades organizacionales para el futuro, esperamos profundizar nuestro enfoque en los factores que retrasan el desarrollo de las soluciones que necesitan las familias. A medida que la AFTD mira hacia el futuro, seguiremos trabajando para atraer mentes brillantes, empresas y financiadores que se centren en este espacio para garantizar que las personas afectadas por la DFT reciban diagnósticos oportunos y precisos y que exista la infraestructura para respaldar los ensayos clínicos de la DFT, la clave para descubrir tratamientos efectivos.
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