Am 8. und 9. Dezember 2021 hielt AFTD sein halbjährliches Treffen der FTD Treatment Study Group (FTSG) ab. Dieses Treffen – das die Entwicklung wirksamer Behandlungen für FTD-Erkrankungen beschleunigen soll, indem ein vorwettbewerblicher Raum geschaffen wird, in dem Unternehmen bereit sind, zusammenzuarbeiten – versammelte fast 200 Vertreter aus akademischer Forschung, Biopharma, Interessenverbänden und Regierungsbehörden.

FTSG ist ein Treffen nur auf Einladung, das Experten aus der ganzen Branche zusammenbringt, um sich mit dringenden FTD-Forschungsbedürfnissen zu befassen. Die Veranstaltung 2021 fand sowohl persönlich in Silver Spring, Maryland, als auch online per Livestream statt. FTSG ermöglichte es den Forschern, Einblicke aus ihrer eigenen Arbeit zu geben und gemeinsam Ideen zu entwickeln, um den Erfolg zukünftiger klinischer Studien sicherzustellen.

Das Treffen wurde von den wissenschaftlichen Leitern Adam Boxer, MD, PhD, von der University of California, San Francisco; Michael Gold, MS, MD, von AbbVie, Inc.; und Howard Feldman, MD, von der University of California, San Diego. AFTD Senior Director of Scientific Initiatives Penny Dacks, PhD, und AFTD Director of Research and Grants Debra Niehoff, PhD, organisierten die Veranstaltung in Partnerschaft mit den Co-Vorsitzenden.

Die Dynamik in der FTD-Forschung nimmt zu. Nach dem ersten AFTD-geführten FTSG-Treffen vor mehr als einem Jahrzehnt, im Jahr 2011, kamen führende Experten zu dem Schluss, dass die Forschung so weit fortgeschritten sei, dass Wissenschaftler mit der Entwicklung von FTD-Therapien beginnen könnten. Heute investieren mehrere Biopharmaunternehmen in aktive klinische Studien für potenzielle Behandlungen. Auf der FTSG 2021 stellten sechs Biopharmaunternehmen ihr Design für Studien vor, die aktiv FTD-Teilnehmer rekrutieren. Weitere sind am Horizont.

Mehr als 30 Tagungsteilnehmer hielten Präsentationen auf der FTSG 2021. Die Sitzungen konzentrierten sich auf vielversprechende Therapien, die Entwicklung teilnehmerfreundlicherer und effizienterer klinischer Studien sowie Möglichkeiten, Ergebnisse klinischer Studien zu melden und zu teilen.

Vertreter der National Institutes of Health (NIH) und der US Food and Drug Administration (FDA) nahmen teil, darunter Billy Dunn, MD, Direktor des Office of Neuroscience der FDA.

Während des Treffens konnten die Forscher die gelebten Erfahrungen der von FTD betroffenen Menschen durch direkte Aussagen von Befürwortern, Präsentationen von Umfragedaten aus dem FTD Disorders Registry und Informationen aus dem zusammengefassten Bericht Frontotemporal Degeneration: A Voice of the Patient von AFTD hören unser extern geleitetes Treffen zur patientenorientierten Arzneimittelentwicklung im März 2021.

Die Forscher diskutierten Möglichkeiten zur Bewertung der Wirksamkeit potenzieller Behandlungen. Sie sprachen auch über Möglichkeiten, die Teilnahme an der Forschung für diagnostizierte Personen und ihre Familien zu erleichtern – zum Beispiel durch eine bessere Kommunikation mit ihnen und eine bessere Unterstützung bei der Abwägung der Vorteile einer Studienteilnahme gegen potenzielle Risiken.

Die Teilnehmer diskutierten auch über die Bedeutung des Austauschs von Forschungsergebnissen, sowohl um die Wissenschaft der FTD voranzubringen als auch um den Weg zur Verwirklichung wirksamer Behandlungen zu beschleunigen. „Vereinbarungen zur gemeinsamen Nutzung von Daten sollten am Anfang und nicht am Ende von klinischen Studien getroffen werden“, sagte Dr. Feldman. Die Teilnehmer waren sich einig, dass der Austausch von Daten aus klinischen Studien die Wirkung maximieren und gleichzeitig die Zeit und Energie, die die Forschungsteilnehmer ihnen widmen, besser respektieren würde.

„Das Treffen der FTD Treatment Study Group 2021 hat uns gezeigt, dass Hoffnung auf zugelassene Behandlungen am Horizont besteht“, sagte Dr. Dacks. „Um dies zu erreichen, müssen wir alle zusammenarbeiten, von Angehörigen der Gesundheitsberufe, akademischen Forschern, Biopharma-Führungskräften, Regulierungsexperten und Geldgebern bis hin zu Fürsprechern und Menschen und Familien mit gelebter Erfahrung mit FTD.“

Neue Therapien für FTD können nur durch die Beteiligung von Menschen entwickelt werden, die Erfahrungen mit FTD gemacht haben. Als wichtige Möglichkeit, diese Forschung voranzutreiben, ermutigt AFTD jeden mit gelebter Erfahrung – diagnostizierte Personen, Pflegekräfte und Familienmitglieder –, sich dem FTD-Krankheitsregister anzuschließen. Der Beitritt zum Register kann Sie mit Möglichkeiten zur Teilnahme an klinischer Forschung verbinden und es Ihnen ermöglichen, Ihre Privatsphäre zu wahren und gleichzeitig Einblicke zu teilen, um das Verständnis von FTD zu verbessern. Besuch FTDRegistry.org um mehr zu lernen.