Vesper Bio schließt Phase der klinischen Studie mit ansteigender Einzeldosis für eine mögliche krankheitsmodifizierende Behandlung von FTD-GRN ab

Vesper Bio Completes Ascending Dose Phase

Das Biotechnologieunternehmen Vesper Bio gibt bekannt, dass es hat die Phase der Einzeldosissteigerung in seiner klinischen Studie abgeschlossen seiner potenziell krankheitsmodifizierenden Behandlung für FTD-GRN.

Ziel der einzelnen aufsteigenden Dosisstufe war es, zu bestimmen, wie der Körper das Medikament aufnimmt, verteilt und verstoffwechselt, sowie mögliche Nebenwirkungen zu überwachen. Die Studie ermöglichte es Vesper Bio auch, die höchste sichere Dosis zu bestimmen, die keine Nebenwirkungen hervorruft.

VES001 ist zur Behandlung von FTD verursacht durch Mutationen in der GRÜN Gen durch selektive Hemmung des Proteins Sortilin. FTD-GRN verursacht abnorm niedrige Werte eines anderen Proteins, Progranulin, das eine wesentliche Rolle beim Schutz von Neuronen spielt. Sortilin bindet an Progranulin und zielt auf dessen Abbau ab, was zu FTD-GRN beiträgt. Durch die Hemmung von Sortilin hofft Vesper Bio, von Neurodegeneration verschonte Zellen zu schützen und zu bewahren.

Laut Vesper Bio zeigen die während der Studie gesammelten Daten, dass VES001 sicher ist und von den Teilnehmern gut vertragen wird. Sie fanden auch heraus, dass das Medikament erfolgreich in die von FTD betroffenen Bereiche des Gehirns eindringt. Basierend auf den aktuellen Daten geht das Unternehmen davon aus, dass das Medikament ein bis zwei Dosen täglich benötigt.

„Diese hervorragenden Ergebnisse im Frühstadium sind sehr ermutigend und spornen uns an, VES001 als hochwirksame neue Behandlung für FTD(GRN) zu entwickeln“, sagte Mads Kjølby, MD, PhD, Mitbegründer und Chief Medical Officer von Vesper Bio.

„Vesper Bio wird weiterhin nach Möglichkeiten suchen, diese spannende Entdeckung zum Wohle der Patienten und ihrer Familien einzusetzen. Wir freuen uns darauf, auf diesen spannenden Daten aufzubauen und weitere Beweise für das erhebliche Potenzial der Sortilin-Hemmung als krankheitsmodifizierende Strategie zu sammeln.“

Nachdem die Phase der Studie mit der Einzeldosissteigerung abgeschlossen ist, kann Vesper Bio nun VES001 auswerten, um die Wirksamkeit des Medikaments bei Menschen mit FTD-GRN zu bestimmen. Neben der Erfassung weiterer Sicherheitsdaten wird dieser Teil der ersten Phase bestimmen, ob das Medikament vielversprechend genug ist, um mit einer groß angelegten Studie fortzufahren.

Biotechnologie- und Biopharmaunternehmen wie Vesper Bio machen erhebliche Fortschritte bei der Suche nach wirksamen Interventionen und Diagnoseinstrumenten für FTD. Aprinoia Therapeutika und Transposon-Therapeutika erhielten vor Kurzem Fast-Track-Zulassungen für ihre jeweiligen PET-Tracer und FTD-GRN-Interventionen.

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