Bioteknologivirksomheden Vesper Bio meddeler, at den har fuldførte det enkelte stigende dosisstadium i sit kliniske forsøg af dets potentielt sygdomsmodificerende behandling for FTD-GRN.

Målet med den enkelt stigende dosis fase var at bestemme, hvordan kroppen absorberer, distribuerer og metaboliserer lægemidlet, samt at overvåge potentielle bivirkninger. Undersøgelsen gav også Vesper Bio mulighed for at bestemme den højeste sikre dosis, der ikke giver bivirkninger.

VES001 er beregnet til at behandle FTD forårsaget af mutationer i GRN gen ved selektivt at hæmme proteinet sortilin. FTD-GRN forårsager unormalt lave niveauer af et andet protein, progranulin, som spiller en væsentlig rolle i at beskytte neuroner. Sortilin binder sig til progranulin og målretter det for nedbrydning, hvilket bidrager til FTD-GRN. Ved at hæmme sortilin håber Vesper Bio at beskytte og bevare celler uberørt af neurodegeneration.

Ifølge Vesper Bio viser data indsamlet under undersøgelsen, at VES001 er sikkert og godt tolereret af deltagerne. De fandt også, at stoffet med succes kom ind i de områder af hjernen, der var ramt af FTD. Baseret på de nuværende data forudsiger virksomheden, at lægemidlet vil kræve en til to daglige doser.

"Disse fremragende resultater i de tidlige stadier er meget opmuntrende og ansporer os til at udvikle VES001 som en yderst effektiv ny behandling for FTD(GRN)," sagde Vesper Bios medstifter og overlæge Mads Kjølby, MD, PhD.

“Vesper Bio vil fortsætte med at søge måder at bringe denne spændende opdagelse til gavn for patienters og deres familiers liv. "Vi ser frem til at bygge videre på disse spændende data og akkumulere yderligere beviser for det betydelige potentiale, som sortilinhæmning har som en sygdomsmodificerende strategi."

Med den enkelt stigende dosis af forsøget afsluttet, kan Vesper Bio nu evaluere VES001 for at bestemme lægemidlets effektivitet hos mennesker med FTD-GRN. Ud over at indsamle yderligere sikkerhedsdata vil denne del af den første fase afgøre, om lægemidlet viser tilstrækkeligt lovende til at gå videre til en større undersøgelse.

Bioteknologi- og biofarmaceutiske virksomheder som Vesper Bio gør betydelige fremskridt i søgen efter effektive interventioner og diagnostiske værktøjer til FTD. Aprinoia Terapeutik og Transposon Therapeutics modtog for nylig Fast Track-betegnelser for deres respektive PET-sporstoffer og FTD-GRN-intervention.

Er du interesseret i at blive involveret i FTD-forskning? Det FTD Disorders Registry er et kraftfuldt værktøj, der kan forbinde dig med muligheder for at deltage i forskning og lade dig vejlede forskere med dine levede erfaringer med FTD.