Passage Bio fremhæver lovende fremskridt i kliniske forsøg i kvartalsvis opdatering
Biofarmaceutisk virksomhed Passage Bio fremhævede lovende fremskridt i sit fase 1/2 kliniske forsøg for en form for genetisk FTD i en nylig kvartalsvis opdatering.
Passage Bios upliFT-D-forsøg evaluerer PBFT02, en eksperimentel genterapi for FTD forårsaget af muterede varianter af GRN gen der kan skabe en manglende evne til at producere proteinet progranulin, som spiller en afgørende rolle i forskellige biologiske processer. PBFT02 bruger en konstrueret virus til at levere en sund kopi af GRN. I slutningen af 2023 meddelte virksomheden lovende foreløbige resultater fra retssagen.
"Begyndelsen af 2024 har været præget af stærk eksekvering, da vi fortsætter med at fremme vores globale upliFT-D kliniske forsøg i FTD-GRN og planlægger at levere meningsfulde data i løbet af de næste tolv måneder," sagde Passage Bio President og CEO Will Chou, MD . "Vi er glade for at dele opdaterede foreløbige data, der viser fortsat stigning i [cerebrospinalvæske] progranulinniveauer ved seks måneder efter behandling hos to patienter. Denne konsekvente progranulin-respons understreger den differentierede profil af PBFT02 og giver os tillid til, hvilken effekt vores behandling kan have på patienter ved den aktuelle dosis. Momentum i vores program har været stærkt, siden vi delte opmuntrende indledende data sidste år, og vi er glade for at have afsluttet doseringen af alle fem patienter i kohorte 1."
Ud over at dosere alle deltagere i den første kohorte annoncerede Passage Bio, at de planlægger at begynde at dosere en anden gruppe senere i første halvdel af 2024. Passage Bio bemærkede, at flere personer med en GRN mutation bliver evalueret for studieberettigelse på forsøgssteder i Brasilien, Canada, USA og Europa. Yderligere sikkerheds- og biomarkørdata fra den første kohorte forventes i sidste halvdel af 2024, mens 12-måneders opfølgningsdata forventes i første halvdel af 2025 sammen med indledende biomarkør- og sikkerhedsdata fra den anden kohorte.
Passage Bio meddelte også, at det havde indledt en proces med US Food and Drug Administration for at modtage feedback om sine planer om at behandle FTD forårsaget af C9orf72 genetiske mutationer. Ligesom FTD-GRN, FTD-C9orf72 er forbundet med unormale ophobninger af proteinet TDP-43, med eksisterende forskning, der viser, at forhøjede progranulinniveauer kan reducere TDP-43-relateret patologi og bremse processen med neurodegeneration. Virksomheden forventer feedback fra FDA senere på året.
Cirka 40% af mennesker diagnosticeret med FTD har en familiehistorie med en eller flere slægtninge diagnosticeret med FTD eller en lignende tilstand i det, der er kendt som "familiær FTD." I en undergruppe af dem med familiær FTD, en kendt genetisk mutation som GRN eller c9orf72 er årsagen. Besøg FTD og genetik at lære mere.
Er du interesseret i at deltage i et forsøg som upliFT-D? Tilmeld dig FTD Disorders Registry at holde sig ajour med forskningsmuligheder og dele dine erfaringer med FTD for at vejlede forskere. Du kan også besøge undersøgelser, der søger deltagere side for at lære om muligheder for prøvedeltagelse, som du muligvis er berettiget til.
Efter kategori
Vores nyhedsbreve
Hold dig informeret
Tilmeld dig nu, og hold dig opdateret med vores nyhedsbrev, begivenhedsalarmer og mere...